Curan con terapia génica ratones con una enfermedad neurodegenerativa pediátrica

Una sola sesión de un tratamiento de terapia génica desarrollado por la UAB cura el Síndrome de Sanfilippo A en modelos animales. El síndrome, una enfermedad neurodegenerativa que en las personas afecta a entre uno y nueve de cada 100.000 niños, produce la muerte cuando se llega a la adolescencia. La investigación ha sido publicada en The Journal of Clinical Investigation.



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